Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever
Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes
"Elaborating on the science as well as the business behind the fight against cystic fibrosis, Trivedi captures the emotions of the families, doctors, and scientists involved in the clinical trials and their 'weeping with joy' as new drugs are approved, and shows how cystic fibrosis, once a 'death sentence,' became, for many, a manageable condition. This is a rewarding and challenging work." —Publishers Weekly
Cystic fibrosis was once a mysterious disease that killed infants and children. Now it could be the key to healing millions with genetic diseases of every type—from Alzheimer's and Parkinson's to diabetes and sickle cell anemia.
In 1974, Joey O'Donnell was born with strange symptoms. His insatiable appetite, incessant vomiting, and a relentless cough—which shook his tiny, fragile body and made it difficult to draw breath—confounded doctors and caused his parents agonizing, sleepless nights. After six sickly months, his salty skin provided the critical clue: he was one of thousands of Americans with cystic fibrosis, an inherited lung disorder that would most likely kill him before his first birthday.
The gene and mutation responsible for CF were found in 1989—discoveries that promised to lead to a cure for kids like Joey. But treatments unexpectedly failed and CF was deemed incurable. It was only after the Cystic Fibrosis Foundation, a grassroots organization founded by parents, formed an unprecedented partnership with a fledgling biotech company that transformative leaps in drug development were harnessed to produce groundbreaking new treatments: pills that could fix the crippled protein at the root of this deadly disease.
From science writer Bijal P. Trivedi, Breath from Salt chronicles the riveting saga of cystic fibrosis, from its ancient origins to its identification in the dank autopsy room of a hospital basement, and from the CF gene's celebrated status as one of the first human disease genes ever discovered to the groundbreaking targeted genetic therapies that now promise to cure it.
Told from the perspectives of the patients, families, physicians, scientists, and philanthropists fighting on the front lines, Breath from Salt is a remarkable story of unlikely scientific and medical firsts, of setbacks and successes, and of people who refused to give up hope—and a fascinating peek into the future of genetics and medicine.
👁️
29 | ⌚2025-09-09 13:24:21.850
VNĐ: 808,900
Mua hàng tại Shopee giảm thêm 30%








Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes "Elaborating on the science as well
Những Nụ Hôn Điện Ảnh "Tôi không hay biết gì về nguồn gốc của mình. Tôi sinh ra tại Paris từ một người mẹ không biết mặt còn bố tôi chuyên chụp ảnh các nữ
Noted psychotherapist Dr. Mike Dow uses Chicken Soup for the Soul stories to show you how to be your own therapist. He addresses the key issues that most of his patients have and clearly explains
How Not To Be Wrong: The Power Of Mathematical Thinking The Freakonomics of math - a math-world superstar unveils the hidden beauty and logic of the world and puts its power in our hands. The
Giới thiệu sách Vong hồn sũng nước gây kinh hãi Đèn lồng đá hằn dấu chân ai Thật giả thanh kiếm rạch bụng người Thủ cấp khô queo giấu tầng hai Oan hồn đòi mạng
Bộ vè che mưa Fashion cho Hyundai i10 nhựa ABS cao cấp. Được sản xuất trên dây chuyền công nghệ hiện đại, từ chất liệu nhựa ABS cao cấp, được sơn phủ tĩnh điện màu
“Hai không – thời gian giao thoa nhờ một chiếc đèn trần. Thịnh Thanh Nhượng là luật sư thời Dân Quốc, tính tình ôn hòa lịch sự, lỗi thời nhưng chính trực, vẻ ngoài hòa
Sách - Kỷ luật không nước mắt - First News ------------
Mở Cửa Trái Tim ----------- Mở Cửa Trái Tim Mở cửa trái tim mang đến những câu chuyện thông thái xoay quanh chủ đề: Sự hoàn hảo và tội lỗi, Tình yêu và sự gắn
Đặc điểm nổi bật Sản phẩm chăm sóc tóc cao cấp giúp dưỡng tóc bóng mượt từ gốc đến ngọn nhờ công nghệ thẩm thấu độc quyền của Shiseido giúp dưỡng chất hấp thu nhanh
Sói Đi Thành Đôi (Tập 3) Tác giả Vu Triết Dịch giả noone Thể loại Tiểu thuyết đam mỹ Kích thước 14,5 x 20,5 cm Nhà xuất bản Nhà xuất bản Dân Trí Thương hiệu
Combo Khởi Nghiệp Cuối Tuần + Những Kẻ Xuất Chúng (Bộ 2 Cuốn) Cuốn sách đưa ra những thực tiễn tốt nhất, những bài học kinh nghiệm và các ví dụ từ những sự kiện Khởi
Siêu mỏng. Siêu nhẹ. Gõ trên máy tính bảng, điện thoại hoặc thiết bị không dây khác. Rất dễ để đóng gói — nó là người bạn đồng hành hoàn hảo cho phong cách sống
Combo 2c của GS.TS Kiều Thu Hoạch - Viện Nghiên cứu văn hoá dân gian, thuộc Viện Hàn lâm Khoa học xã hội Việt Nam. 1. Truyện Kiều- Đoạn trường Tân thanh Bìa cứng 2.
Lót Cốp Nhựa Xe KIA K3 2021-2022 Mẫu Nhựa Dẻo, Lót Khay Hành Lý KIA K3 2022 - Chất liệu: Nhựa cao cấp, chống thấm nước, không mùi, độ bền 20 năm, đem lại vẻ
Luật của Warren Buffett (tái bản 2022) ------------ Luật của Warren Buffett (tái bản 2022) Công ty phát hành: Thái Hà Tác giả: Jeremy C. Miller Số trang: 335 trang Nhà xuất bản: Công thương
Thông số kĩ thuật : Tên danh mục Bút lông bảng Thương hiệu Thiên Long Bề rộng nét viết 2.5 mm Tiêu chuẩn TCCS 003:2011/TL-BLB Xuất xứ Việt Nam Sản xuất Việt Nam Khuyến
ĐÂY LÀ RẬP BẰNG GIẤY, KHÔNG PHẢI QUẦN ÁO MẶC ĐƯỢC, Rập được in từ giấy A0 – Dạng bảng vẽ, không phải sản phẩm. Rập đã được may thử, hợp với vảithun co dãn
Bọc vô lăng cao cấp Macsim mã L202 chất liệu da thật - Khâu tay 100% size M phù hợp các loại xe Bọc vô lăng mang thương hiệu Macsim được sản xuất bằng phương
Tác giả: Tama Duy Ngọc Khổ sách: 13x20cm Số trang: 212 Giá bán: 100,000 VNĐ ISBN: 978-604-1-13843-8 In lần thứ 1 năm 2019 Giới thiệu tóm tắt tác phẩm: Nhật Bản hiện đại nhìn qua
Quyển sách gồm 1 bài dẫn nhập của Nguyễn Thanh Việt và 17 bài tiểu luận của 17 tác giả vốn xuất thân là người tị nạn từ khắp nơi trên thế giới, trong đó
Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes "Elaborating on the science as well